사업영역
글로벌 유전자·세포치료제 개발을 선도하는 바이오 혁신기업
유전자.줄기세포치료제
목표제품특성 (Target Product Profile, TPP)
- 적응증 : 만성기 뇌졸중 (시장 형성되어 있지 않은 블루오션) → First-In-Class 치료제
- 제형: 동종이식용, 동결제형 (Off-the-shelf), 생리식염수에 현탁된 세포
- 기능: 혈관재생, 신경세포의 생성과 분화를 촉진하는 복합적 기능으로 손상된 뇌조직을 재건
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유효성
혈관재생, 신경세포의 생성과 분화를 촉진하는 복합적 기능으로 손상된 뇌조직 재생 -
안전성
3세대 렌티바이러스를 사용하여 유전자이입에 따른 위험성을 최소화시키고, 최종 제형이 세포형태이므로 일반등급의 수술실에서도 투여 가능한 제형임 -
생산성
유전자 단회이입 후 균질한 특성을 지닌 세포를 대량 생산 가능하여 사업화 용이 -
사업성
동결제형(Off-the-shelf)으로서 운반이 용이하여 다기관에서 수행되는 임상3상 연구에 균질하고, 고품질의 세포로 공급될 수 있어 임상3상 시험의 성공률을 높일 수 있음
※ STEPS3 (Stem Cells as an Emerging Paradigm in Stroke, 2014, FDA, NIH) 동물모델 1개월, 환자 6개월 이후 이식
※ MCB (master cell bank)
제품의 효능
- 만성기 뇌졸중동물모델에서 황폐한 뇌미세환경을 개선시켜 운동기능 회복
※ STEPS3 (Stem Cells as an Emerging Paradigm in Stroke, 2014, FDA, NIH) 동물모델 1개월, 환자 6개월 이후 이식
